의약품은 신약개발을 위한 연구개발에서부터 원료의약품 및 완제의약품 생산판매 등 全 과정을 포괄하는 산업이다. 의약품은 제조방식에 따라 합성(화학)의약품과 바이오의약품으로 구분한다. 합성의약품은 화학합성에 의해 제조하는 의약품으로서 일반적으로 복용하는 고혈압약, 진통제 등이 대부분 합성의약품에 속한다.
바이오의약품은 생물공학기술을 이용하여 사람이나 다른 생물체에서 유래된 것(단백질)을 원료 및 재료로 해서 만든 의약품으로서 백신, 인슐린, 항체 의약품 등이 있다. 신약 여부에 따라서는 오리지널 의약품과 복제 의약품으로 분류한다.
합성의약품의 복제의약품을 제네릭(Generic), 바이오의약품의 복제의약품을 바이오시밀러 (Biosimilar)라고 한다. 한편 기존 허가된 오리지널 의약품의 효능을 개선하여 새롭게 허가·등록한 의약품을 합성의약 품의 개량신약이라고 하며, 바이오의약품의 개량신약은 바이오베터(Biobetter)라고 한다.
의약품 산업은 기술집약적 산업으로서 타 산업 대비 R&D 투자비 비중이 매우 높다. 세계 의약품 시장의 R&D 투자비는 2012년 1,361억 달러에서 2019년 1,860억 원으로 연평균 4.6%로 증가한데 이어 2026년까지는 연평균 3.2%로 증가하여, 2026년 2,325억 달러에 이를 전망(EvaluatePharma) 이다. R&D 투자비 증가세 둔화로 글로벌 처방의약품 매출액 중 R&D 투자비의 비중은 2019년 21%에서 2026년 약 17%로 감소할 전망이나 여전히 매우 높은 수준이다.
글로벌 신약 개발 시 평균 1조~2조 원 상당의 개발 비용과 10~15년 정도의 장기간의 개발기간 소요 된다. 신약개발은 크게 후보물질 탐색을 위한 기초 R&D 단계(약 5년), 인간에게 약물 투여 전 동물대상의 약물 효능 및 안정성을 평가하는 前임상 단계(약 3년), 연구신약(Investigational New Drug, IND) 승인을 받은 후 임상시험 단계(6~7년)로 구분 한다.
이 중 임상 단계는 특히 전문역량 및 높은 비용이 요구되는 단계로 전체 신약개발 비용의 약 70% 소요 된다. 임상시험은 의약품 안전성과 유효성 증명을 위해 인간을 대상으로 실시하는 시험 또는 연구로서, 총4상(相, Phase)으로 구성된다.
제I상(임상 1단계)에서는 대부분 소수의 건강한 성인을 대상으로 약물의 체내 흡수, 분포, 대 사, 배설 등에 대한 자료를 수집하면서 안전성 평가(약 1~2년)한다. 제II상(임상 2단계)에서는 100~300명 수준의 환자들을 대상으로 적정용량의 범위(최적의 투 여량 등)와 용법을 평가(약 2년) 한다. 제III상(임상 3단계)에서는 1,000~3,000명의 환자를 대상으로 약물 유효성과 안전성을 최종적으로 검증(약 3년) 한다.
막대한 R&D 비용에도 불구하고, 신약개발 성공확률은 1/5,000 수준으로 매우 낮다. 타 산업 대비 R&D 투자비 비중이 매우 높은 기술집약적 산업으로서, R&D 투자 상위기업 기준으로 매출액 대비 18% 수준이다. 기초 R&D 단계에서 5,000~10,000개 수준의 화합물(Compound) 중 전임상단계로 250여 개, 임상단계까지 5개, 최종 신약승인 허가를 득하고 상용화 단계에 도달하는 것은 1개 정도에 불과하다. 막대한 R&D 비용 회수를 위해서는 대규모 시장이 필요하여, 따라서 대부분의 경우 수출지향적인 산업구조를 가진다.
대규모 장기투자가 필요한 의약품 시장의 특성상 후발 업체의 추격이 어려워 세계 상위 권의 빅파마(Big Pharma : 매출액이 연간 150억 달러 이상인 대형 제약사)들은 미국, 유럽의 선진기업들로 구성되어 있다. 주요 성장동력인 바이오의약품 판매증가에 힘입어 1위 기업에 등극하였으며 향후 1위 자리를 유지할 전망이다.
최근 유전자치료제 전문기업 Spark Therapeutics와 섬유증 전문기업 Promedio 인수 등을 통해 포트폴리오 다각화 추진 중이다. Johnson & Johnson은 2019년 2위를 기록하였으며, 2026년경에도 2위 지위 유지 전망이다. 미국 FDA가 2.28일 동사의 코로나19 백신에 대해 긴급사용 승인, 블록버스터 신약인 혈액암 치료제 Darzalex의 매출 성장 기대(2026년 80억 달러의 매출 예상)한다. 10대 제약사 중 2019∼2026년간 시장 점유율이 확대된 기업은 AbbVie, Bristol-Myers Squibb(BMS), AstraZeneca 3개사이다.
의약품 시장 규모는 세계 의약품 시장의 고성장을 지속하고 있으며, 선진국 시장이 큰 비중을 차지하고 있으나 파머징(Pharmerging) 국가가 빠르게 성장하며 시장규모 순위가 점차적인 상승하고 있다. 세계 의약품 시장규모는 2014~2019년 연평균 약 4.7%로 성장, 2019년 1조 2,504억 달러 기록(IQVIA)하고 있다. 2020~2024년까지 연평균 성장률은 3~6% 수준이 될 것으로 전망(IQVIA)이다.
국가별 시장 규모는 미국이 압도적인 1위로 전체 시장의 약 41%를 차지하며 그 뒤를 이어 중국, 일본, 독일, 프랑스, 이탈리아 순으로 10위권 국가들 대부분이 선진국으로 구성되어 있다. 2위 국가인 중국을 위시한 BRICs 국가들의 의약품 시장이 빠르게 성장, 순위 상승세에 있으며 2019년 기준 브라질 7위, 인도 11위, 러시아 13위 기록하고 있다. 한국(1.3%)은 2014년에 이어 2019년에도 12위의 시장규모 기록, 2024년은 13위 예상된다.